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周末文摘 | 细胞和基因治疗产品监管政策的中美(2)
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摘要：在激励创新方面，FDA 先后出台了多项鼓励企业研发和申报创新药的加快审批政策，其中最有代表性的是“突破性疗法”确认（designation）。突破性疗法是
在激励创新方面，FDA 先后出台了多项鼓励企业研发和申报创新药的加快审批政策，其中最有代表性的是“突破性疗法”确认（designation）。突破性疗法是FDA 于2012 年7 月出台的政策，制定依据是《FDA 安全及创新法案》（FDASIA），旨在加速开发及审批治疗严重的或威胁生命的疾病及满足未满足临床需求的新药。作为继快速通道、加速批准和优先审评之外，FDA 的又一个新药评审通道，获得突破性疗法确认的药物开发能得到包括FDA 资深审评专家和部门领导在内更加密切的指导，保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。此外，为进一步推进基因和细胞治疗产品的研发和申报，CBER 在2016 年底又出台了一项专门旨在加快审评治疗严重或威胁生命疾病的基因和细胞治疗产品的新政策，即“再生医学先进疗法确认”regenerative medicine advanced therapy（RMAT）designation，并出台或即将出台一系列为开发与治疗血液病和某些神经再生疾病有关基因和细胞治疗产品的临床指导文件。仅以近两年数据为例：2017 年，CBER 收到了31 个“再生医学先进疗法确认”产品的申请，批准了10 个，拒绝了17个，申请人撤回了2 个申请。2018 年，CBER 收到了47 个“再生医学先进疗法确认”产品的申请，批准了16 个，拒绝了25 个，申请人撤回了2 个。由此可见，新政策激励了很多企业申报基因和细胞治疗产品，但能获得“再生医学先进疗法确认”产品的门槛相对较高，所申报的产品不仅要有创新性，更要具有能治疗严重或威胁生命疾病的潜力，即能满足未满足的临床需求。
分类管理
《联邦食品药品和化妆品法案》（Food Drugand Cosmetic Act）将药品定义为具有治疗、治愈、缓解、预防和诊断人类疾病的物质。凡是符合上述药品定义的生物制品，包括细胞与基因治疗产品即为药品，由FDA 作为药品来统一监管。
依据《联邦食品药品和化妆品法案》和《公共卫生服务法案》（Public Health ServiceAct） 相关条例规定， 基于风险高低， 美国将细胞、组织或基于细胞、组织的产品（HumanCells，Tissues，or Cellular or Tissue-BasedProducts，HCT/Ps）分为“351 产品”和“361产品”两大类管理。
“351 产品” 由FDA 作为药品来管理， 必须经过FDA 批准后方可用于临床试验，并在证明其安全、有效和质量后，经FDA 批准后方可上市销售。而“361 产品”无需经过临床试验或FDA 批准即可进行临床应用。
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PHS 361 产品
传统技术如眼角膜移植、肌腱移植、骨骼移植、心脏瓣膜移植或来自同源的脐带血干细胞移植等所用的组织或细胞，产品来源和风险相对可控，制备过程相对简单，制备过程对产品本身的特性和功能没有大的影响，并有大量临床使用安全性数据，因此不需要通过新药临床试验（IND）或新药上市申请或审批（BLA 或NDA），仅在FDA 注册备案即可上市销售，监管相对宽松。对于这类产品，FDA 有专门的法规如21CFR Part 1271 和相关管理规范可供企业查询。
FDA 在《人体细胞、组织、细胞和组织产品的监管考虑：最小操作和同源性使用》指南中明确了“361 类”产品必须同时满足的4 项条件。
首先是判断HCT/P 是否为最小限度的操作（minimally manipulated）。比如眼角膜和关节组织等，从供体取出并移植到受体体内的过程没有改变其特性和功能的操作，只需要注意防止污染、交叉污染和无菌操作等即可；或者只是对自体的某些某些血液成分进行简单分离即输回自体体内，这类操作被认为是最小操作，简单的体外操作和处理过程对产品的特性和功能没有任何改变。如果细胞产品提取和体外处理操作过程中对细胞进行分离、活化、基因修饰等操作，或者经过分化培养长出更多新细胞，改变了原有细胞特性和功能，并作为细胞回输到病人体内，这些就不符合最小操作的要求。
其次是HCT/P 同源性使用（intended forhomologous use only），即供者所提供的细胞或组织与受者体内的细胞或组织具有基本相同的功能，比如脂肪细胞或某些血液细胞等。
第三是HCT/P 不与其他药品或其他产品结合使用（not combined with another article）， 如果将细胞与化药或生物制剂结合使用，或与医疗器械或介质结合使用，就不再属于简单的细胞产品，而应归属为组合产品，有专门的监管途径来审批。
文章来源：《海外文摘·学术版》 网址: http://www.hwwzzz.cn/zonghexinwen/2020/0709/356.html
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